موارد مصرف و عوارض داروی ناگلازیم چه می دانید؟

معرفی داروی ناگلازیم

ناگلازیم (Naglazyme) نام تجاری داروی گال سولفاس (Galsulfase) است که برای بیماری موکوپلی ساکاریدوزیس تیپ شش تجویز می شود و جزء داروهای گرانقیمت است. بیماری موکوپلی ساکاریدوز نوع VI موجب می شود بافت ها و اعضای بدن بزرگ و زخم شوند. داروی ناگلازیم یک جایگزین آنزیمی است که برای تقویت رشد بافت و حرکت پذیری مفصل ها تجویز می شود اما هزینه سالانه آن برای بیمار 485 هزار دلار است.

اشکال دارویی ناگلازیم

• آمپول: 5mg/5ml
• ویال: 1mg/ml

کاربرد داروی ناگلازیم

موکوپلی ساکاریدوزیس تیپ شش

مصرف ناگلازیم در حاملگی و شیردهی

در گروه B قرار دارد. برای دارو های گروه B در دوران بارداری مطالعات در حیوانات خطری را برای جنین نشان نداده است ولی مطالعات کافی در زنان حامله وجود ندارد؛ یا مطالعات در حیوانات بیانگر ایجاد عارضه جانبی در جنین بوده است ولی مطالعات کافی در زنان حامله خطری را برای جنین در سه ماهه اول بارداری نشان نداده است و شواهدی از خطر در مورد مصرف دارو در بقیه دوران حاملگی نیز وجود ندارد. مصرف ناگلازیم در شیردهی توصیه نمی شود.

عوارض مهم دارویی ناگلازیم

در صورت بروز هرکدام از عوارض زیر حتماً پزشک معالج خود را مطلع سازید:

• سرگیجه/التهاب صورت
• خارش/کهیر/کبودی یا خونریزی بیش از حد انتظار
• درد قفسه سینه/شکم درد
• تب
• سختی در تنفس
• آزردگی چشم
• کاهش کنترل بر ادرار یا مدفوع
• درد پشت
• کاهش قدرت حرکت هر قسمتی از بدن

نکاتی برای مصرف داروی ناگلازیم

• در صورتی که یک نوبت از مصرف دارو را فراموش کردید، به پزشکتان اطلاع دهید.
• در مورد دوره درمان شخصاً تصمیم گیری نکنید و بدون دستور پزشک درمان را قطع یا نسخه را تکرار نکنید.
• قبل از مصرف ناگلازیم ، درصورتی که بیماری دیگری نیز دارید (حتی سردردهای میگرنی) حتماً پزشکتان را مطلع سازید.
• ممکن است برای کنترل بعضی از عوارض، قبل از تزریق ناگلازیم ، داروهای دیگری برایتان تجویز شود.
• لااقل تزریق ناگلازیم 4 ساعت به طول می انجامد. (در بعضی مواقع برای کنترل عوارض دارو، تزریق می تواند تا 20 ساعت طول بکشد.)
• برای جلوگیری از بروز تداخلات دارویی از مصرف خودسرانه هر دارویی خودداری کرده و قبل از آن با پزشک خود مشورت کنید.
• درصورتی که داروی دیگری نیز مصرف می کنید حتماً پزشکتان را مطلع سازید.

شرایط نگهداری ناگلازیم

ناگلازیم باید در دمای 2 تا 8 درجه سانتی گراد نگهداری شود.

بیماری موکوپلی ساکاریدوز و روش های درمان آن

موکوپلی ساکاریدوز که به اختصار MPS نامیده می شوند بیماری ارثی که به دنبال جهش در ژن آنزیم های مربوط به تجزیه موکوپلی ساکاریدها می باشد که بر اساس الگوی وراثت، نوع آنزیم درگیر و شدت علائم به 7 تیپ مختلف تقسیم می شود.

علت موکوپلی ساکاریدوز

به علت فقدان یا کمبود آنزیم های لیزوزومال ایجاد می شوند. این آنزیم ها که به صورت intralysosomal عمل می کنند باعث تبدیل موادشیمیایی به نام گلیکوز آمینوگلیکان ها (Glycosaminoglycans) به متابولیت های بعدی می شوند.

مواد شیمیایی نام برده زنجیره های بلندی از کربوهیدرات را تشکیل می دهند که حاوی مواد شیمیایی مختلفی هستند که این مواد عبارتند از: قندهای آمینه، قندهای خنثی، اسیدهای اورونیک (Uronic Acids- neutral sugars-amino). این مواد معمولاً به پروتئین ها اتصال یافته و از این ترکیب، پروتئوگلیکان ها بوجود می آیند که این مواد شیمیایی اخیر در ساختمان بافت هم بند و غشاء و هسته و مستوکندری های سلول بکار می روند.

بنابراین کمبود آنزیمهای لیزوزومی باعث تجمع این مواد شییمیایی در نسوج مختلف بدن و لیزوزومهای سلول ها شده و باعث اتساع لیزوزومها، اختلال شدید در اعمال حیاتی سلول ها و نسوج مختلف بدن می شود. مهمترین این اختلالات در نسوج استخوانی، قلب و دریچه های قلبی- عروقی، چشم و … ایجاد می شود.

موکوپلی ساکاریدوز به گروهی از بیماری های ژنتیکی، متابولیکی و نادر گفته می شود که در ایران به دلیل شیوع ازدواج های فامیلی نسبت به کشورهای پیشرفته دنیا شایع تر است. شیوع بیماری 1 به 25هزار تا 1 به 50 هزار می باشد. تاکنون 14 نوع از این بیماری ها گزارش شده اند.

1. (Hurler MPS)
2. (Hunter MPS)
3. (Sanfillipo MPS)
4. (Morquio MPS)
5. (Maroteaux-Lamy MPS)
6. (Sly MPS)
7. (Scheie MPS)

تیپ 1 یا سندرم (Hurler) با الگوی وراثت اتوزومال مغلوب شدیدترین فرم و خفیف ترین فرم آن Scheie می باشد.سندرم (Hurler) که به دنبال نقص در تولید آنزیم آلفا ایدیورونیداز به وجود می آید شایع ترین فرم دیده شده در کودکان بین 8-3 سال می باشد، متوسط عمر این کودکان 10 سال می باشد. نقص در آنزیم مذکور منجر به افزایش سطح گلیکوز آمینو گلیکان ها، GAG در خون و تجمع آن در اعضای مختلف بدن می شود.

علائم و نشانه های موکوپلی ساکاریدوز

علائم موکوپلی ساکاریدوز (6-0 ماهگی)

• رشد بیش از اندازه سر
• مشکلات شنوایی

علائم موکوپلی ساکاریدوز (6 ماهگی تا 12 سالگی)

• ناهنجاری صورت
• ناهنجاری های اسکلتی
• درد مفاصل
• هپاتواسپلنومگالی
• تاخیر رشد و توقف رشد جسمی

علائم موکوپلی ساکاریدوز (بعد از 12 سالگی)

درمان موکوپلی ساکاریدوز

Enzyme Replacement Therapy : تزریق آنزیم به صورت مرتب هر 1 یا 2 هفته 1 بار به منظور جبران کمبود آنزیم که البته در این درمان به دلیل عدم عبور آنزیم از قبل سنتز شده از سد خونی-مغزی علائم مغزی قابل کنترل نیست.

پیوند مغز استخوان (BMT) و یا خون بند ناف (UCBT): این روش درمانی تنها در بیماران MPS1 کاربرد دارد و قادر است به جز علائم اسکلتی و بینایی سایر علائم را تا حد زیادی بهبود بخشد در این روش سلولهای پیوندی قادر به ورود به مغز و ساخت آنزیم در سیستم عصبی مرکزی نیز بوده و علائم نورولوژیک را تا حد زیادی تخفیف می دهد. این روش درمانی روشی پر ریسک و میزان شکست آن به دلیل عارضه Graft Versus Host Disease بالا می باشد.

ژن تراپی: در این روش از وکتورهای ویروسی یا غیر ویروسی برای انتقال ژن سالم به بیمار و بیان آنزیم در بدن استفاده می شود. این روش در حال حاضر روشی تحقیقاتی بوده که روی گربه و سگ آزمایش شده و با موفقیت همراه بوده است.

بیشتر بخوانید:

فواید قرص آنتوم Anethum و بهترین زمان مصرف این دارو

موارد مصرف قرص پرامی پکسول و عوارض خطرناک این دارو

موارد مصرف قرص لوزارتان یا کوزار و عوارض جانبی این دارو

گردآوری توسط بخش سلامت

مجله دلگرم